Un homme atteint de diabète de type 1 est devenu le premier patient à produire sa propre insuline après avoir reçu des transplantations cellulaires génétiquement modifiées, sans avoir besoin de médicaments pour éviter le rejet.
L’affaire, publiée ce mois-ci dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterremarque une percée potentielle dans le traitement de la maladie, qui affecte 9,5 millions les gens du monde entier.
Le diabète de type 1 se produit lorsque le système immunitaire d’un patient détruit des cellules spécialisées, appelées cellules d’îlots, dans leur pancréas qui sont responsables de la production d’insuline, l’hormone qui régule notre glycémie. La condition peut être gérée avec des doses régulières d’insuline synthétique, mais il n’y a pas de remède.
Les greffes de cellules d’îlots peuvent fournir un approvisionnement à plus long terme d’insuline pour les personnes atteintes de diabète de type 1. Cependant, après avoir reçu une greffe, le système immunitaire du patient peut reconnaître le nouvel organe comme un objet étranger, déclenchant une réponse qui peut détruire le tissu transplanté. En conséquence, les patients transplantés doivent prendre des médicaments immunosuppresseurs pour le reste de leur vie, ce qui les rend sensibles aux infections.
Pour surmonter ces obstacles, les scientifiques de la Suède et des États-Unis ont transplanté les cellules des îlots du pancréas d’un donneur qui avait été génétiquement modifié en utilisant Technologie CRISPR pour supprimer le rejet par le système immunitaire du destinataire. C’est la première fois que le traitement est testé sur un humain.
Douze semaines après avoir reçu les cellules génétiquement modifiées, le receveur de transplantation a continué de produire de l’insuline sans réponse immunitaire.
Dans leur article, les auteurs ont écrit que leur étude, bien que préliminaire, a suggéré que les cellules de transplantation génétiquement de l’ingénierie pour échapper au système immunitaire du receveur étaient un outil précieux pour éviter le rejet de nouvelles cellules ou organes par le système immunitaire.
Dans cette nouvelle approche, les chercheurs ont utilisé CRISPR pour créer trois changements dans le code génétique des cellules données afin qu’elles soient moins susceptibles d’avoir une réponse immunitaire.
Deux de ces modifications ont réduit les niveaux de protéines à la surface des cellules qui signalent à nos globules blancs pour savoir si une cellule est étrangère ou non. Un troisième modification a stimulé la production d’une protéine qui décourage l’attaque d’autres cellules immunitaires appelé CD47.
Les cellules génétiquement modifiées ont ensuite été injectées dans l’avant-bras de l’homme. Son corps a laissé les cellules modifiées seule et les cellules survivantes produisaient de l’insuline comme d’habitude.
Bien que l’homme ait reçu une faible dose des cellules éditées et nécessitera toujours un traitement d’insuline quotidien, le cas suggère que la procédure peut être effectuée en toute sécurité.
La prochaine étape des chercheurs consiste à effectuer des études de suivi pour découvrir si les cellules peuvent survivre à long terme, ce qui faciliterait la gestion de la maladie et potentiellement fournir un remède. Ils doivent également effectuer d’autres tests pour déterminer si l’approche fonctionne chez d’autres patients.
