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Une nouvelle recherche suggère qu’un médicament peu coûteux utilisé depuis des décennies dans les opérations de transplantation peut retarder la progression du diabète de type 1 chez les personnes nouvellement diagnostiquées.
Dans des études précédentes, une dose élevée de médicament immunosuppresseur globuline antithymocytaire polyclonale (ATG) a réduit la perte de cellules productrices d’insuline dans le pancréas, appelées cellules bêta. La nouvelle étude montre qu’une dose beaucoup plus faible est presque aussi efficace pour ralentir la progression de la maladie du type 1, mais avec moins d’effets secondaires.
Mais il existe une fenêtre de temps peu après le diagnostic, appelée « phase de lune de miel », pendant laquelle les cellules bêta produisent encore de l’insuline ; cela offre la possibilité de maintenir en vie les cellules bêta restantes plus longtemps. Une phase de lune de miel plus longue et plus résiduelle fonction des cellules bêta sont liés à risque réduit de complications du diabète, telles que les maladies cardiaques et rénales, sur toute la ligne.
C’est cette phase de lune de miel que ciblait la nouvelle étude. L’étude a inclus 117 participants âgés de 5 à 25 ans et ayant reçu un diagnostic de diabète de type 1 dans les neuf semaines suivant le début de l’essai. Les participants ont reçu une dose élevée, intermédiaire ou faible d’ATG : la dose élevée était équivalente à 2,5 milligrammes d’ATG par kilogramme de poids corporel ; la dose intermédiaire était de 1,5 mg/kg ; et la faible dose était de 0,5 mg/kg de poids corporel.
Les chercheurs ont découvert que la dose la plus faible préservait le fonctionnement des cellules bêta pendant un an, selon l’article publié le 27 septembre dans la revue La Lancette.
L’essai a été conçu pour aider les chercheurs à analyser la dose efficace la plus faible chez les enfants dès l’âge de 5 ans, a déclaré l’auteur principal de l’étude. Dre Chantal Mathieuendocrinologue à l’hôpital universitaire Gasthuisberg de Louvain en Belgique, a déclaré à Live Science. En effet, les effets secondaires du médicament, tels que des réactions immunitaires nocives, peuvent être particulièrement pénibles pour eux, a-t-elle déclaré.
« L’ATG a fonctionné à merveille », a-t-elle déclaré. L’effet bénéfique « a été le plus important chez les plus petits enfants ».
Il s’agit de la troisième étude confirmant l’efficacité de l’ATG pour retarder la perte de cellules bêta, a ajouté Mathieu.
Notamment, lorsque les chercheurs ont examiné les données, ils ont constaté un niveau similaire d’effets secondaires dans les groupes à dose intermédiaire et élevée, ils ont donc abandonné la dose intermédiaire d’une étude plus approfondie. La plus grande différence entre les groupes restants à dose élevée et faible était l’incidence des effets secondaires. L’un des effets secondaires les plus courants de l’ATG est maladie sériqueune réaction immunitaire aux protéines étrangères qui peut être déclenchée par des médicaments fabriqués dans les cellules d’autres animaux. (L’ATG est produite dans les cellules des lapins et des chevaux.) Dans la nouvelle étude, la maladie sérique a touché 82 % des participants du groupe à dose élevée et seulement 32 % du groupe à faible dose.
Pendant ce temps, dans le groupe à faible dose, 24 % souffraient du syndrome de libération de cytokines, une réponse inflammatoire incontrôlée pouvant inclure de la fièvre, des nausées, de la fatigue, des maux de tête et des douleurs musculaires et articulaires. Environ 33 % des participants ayant reçu la dose la plus élevée ont développé le syndrome.
« Je pense que la raison pour laquelle c’est quelque peu prometteur est que c’est maintenant l’un des rares médicaments qui montrent qu’il est possible de retarder quelque peu le diabète de type 1 », a déclaré Mathieu. Un autre avantage de l’ATG, a déclaré Mathieu, est qu’il est peu coûteux et largement disponible.
D’autres médicaments qui retardent le diabète sont le teplizumab-mzwv (nom de marque Tzield) et le baricitinib (Olluminant). Tzield est administré en perfusion de 14 jours, mais son utilisation n’est approuvée que dans le diabète de « stade 2 » : le corps produit alors des anticorps contre l’insuline et présente des réponses anormales en matière de glycémie, mais la plupart de ses cellules productrices d’insuline fonctionnent toujours. Peu de personnes reçoivent un diagnostic de diabète à ce stade précoce, ce qui limite la portée du médicament.
Pendant ce temps, le baricitinib – un médicament contre la polyarthrite rhumatoïde qui n’a pas encore été testé chez les enfants diabétiques – doit être pris en continu pour prévenir la progression de la maladie.
Bonne nouvelle pour les jeunes enfants
Dr Jennifer Sherrendocrinologue et professeur de pédiatrie à la Yale School of Medicine, qui n’a pas participé à l’étude, a déclaré que les résultats étaient encourageants, en particulier pour les familles qui trouveraient extrêmement difficile de s’absenter du travail pour que leur enfant reçoive deux jours de perfusions. Dans l’étude, les personnes du groupe à faible dose ont reçu une perfusion le premier jour et un placebo le deuxième jour, mais la journée placebo ne serait pas nécessaire si le médicament était administré en dehors d’un essai clinique, a-t-elle noté.
Sherr a également apprécié que l’étude inclue des enfants âgés de 5 à 11 ans. « Ce sont les enfants qui perdent leurs cellules bêta si rapidement » après le diagnostic, a déclaré Sherr à Live Science. « Leurs besoins en insuline augmentent incroyablement. »
Sherr espère que ce médicament moins coûteux pourra éventuellement être approuvé pour une utilisation contre le diabète afin de permettre aux « enfants de rouler plus facilement », a-t-elle déclaré.
Quant à savoir si l’ATG est meilleur que d’autres alternatives démontrées pour retarder la progression, « beaucoup de gens pensent qu’il faudra une approche multi-agents », a-t-elle déclaré. En d’autres termes, pour vraiment arrêter le DT1, les gens auraient probablement besoin de plusieurs médicaments, a déclaré Sherr.
Il est prématuré de dire qu’un traitement est meilleur qu’un autre. « Je pense que ce qui nous donne de l’espoir pour l’avenir, c’est qu’il y a beaucoup de choses que nous pouvons considérer », a déclaré Sherr.
Et dans le cadre d’un essai clinique qui devrait débuter à la fin de cette année ou au début de l’année prochaine, les chercheurs testeront une version de nouvelle génération d’ATG fabriquée sur des vaches génétiquement modifiées chez des personnes nouvellement diagnostiquées avec un diabète de type 1.
Le nouveau médicament, fabriqué par SAB BIO et appelé SAB-142, est cultivé dans un vache dont le gène a été modifié pour produire des anticorps humainsa déclaré le chercheur principal Dr Michael Hallerchef du service d’endocrinologie pédiatrique à l’Institut du diabète de l’Université de Floride et membre du conseil consultatif du SAB BIO. . « La vache peut alors donner du sang », à partir duquel les anticorps humains sont récoltés, a déclaré Haller dans un e-mail à Live Science.
L’espoir est que, parce que les anticorps sont fabriqués à partir de gènes humains, ils ne déclencheront plus de maladie sérique chez les patients. Les anticorps humains sont également moins susceptibles d’amener le système immunitaire à produire des anticorps qui bloquent l’action du médicament. Ainsi, en théorie, a déclaré Haller, « le nouveau médicament pourrait être plus sûr et encore plus efficace dans le diabète de type 1 ».
NDLR : Haller détient des options d’achat d’actions dans SAB BIO, en plus d’être membre du conseil consultatif.
Clause de non-responsabilité
Cet article est uniquement à titre informatif et ne vise pas à offrir des conseils médicaux.
