Deux scientifiques ont remporté le prix Nobel de physiologie ou de médecine 2024 pour leur découverte d’une classe de minuscules molécules appelées microARN, qui jouent un rôle crucial dans l’activation et la désactivation des gènes.
Victor Ambrosprofesseur à la faculté de médecine de l’Université du Massachusetts, et Gary Ruvkunbiologiste moléculaire au Massachusetts General Hospital et professeur de génétique à la Harvard Medical School, se partagera le prix de 11 millions de couronnes suédoises, soit l’équivalent de 1,06 million de dollars.
Les microARN relèvent d’un ensemble plus large de molécules appelées ARNqui ressemblent à l’ADN mais ne contiennent qu’un seul « brin » de matériel génétique, plutôt que deux torsadés ensemble. Ambros et Ruvkun ont découvert pour la première fois le microARN et son rôle potentiel dans la régulation des gènes en 1993, alors qu’ils étudiaient le développement du petit ver rond. Caenorhabditis elegansune créature couramment étudiée par les biologistes.
Depuis, les deux collaborateurs et d’autres scientifiques ont montré que les microARN sont un caractéristique clé des génomes de tous les organismes multicellulairesy compris les humains.
Grâce à leur découverte, « les chercheurs comprendront bien mieux le fonctionnement des cellules ». Olle Kampevice-président du Comité Nobel de physiologie ou médecine, a déclaré lors d’une conférence de presse lundi 7 octobre.
Il n’existe actuellement aucune application médicale pour ce travail, mais il pourrait y en avoir à l’avenir, a déclaré Kämpe.
Par exemple, les microARN peuvent parfois contribuer au développement du cancer en réguler l’activité des gènes de manière à favoriser la croissance et la propagation des tumeurs. Certaines maladies proviennent de mutations dans les gènes codant pour les microARN, comme surdité congénitale et certains œil et troubles du squelette. En outre, activité des microARN dérégulée s’est avéré être associé au développement de épilepsie.
« Nous n’avons pas encore de moyen de traiter ces troubles dans lesquels les réseaux de microARN sont perturbés, mais nous espérons qu’un jour cela viendra », a déclaré Kämpe.
Chaque cellule de notre corps contient environ 20 000 gènes. qui codent des instructions pour construire des protéinesles éléments de base de la vie. Cependant, différents types de cellules, comme les cellules musculaires ou nerveuses, ont des caractéristiques et des fonctions spécialisées et nécessitent donc des apports différents. Ainsi, pour construire les protéines nécessaires, des ensembles distincts de gènes sont activé dans chaque type de cellule. Cela se produit à la fois au cours du développement embryonnaire et tout au long de la vie d’un individu, lorsque les cellules s’inspirent de l’intérieur du corps et de l’environnement.
Lorsqu’un gène est « activé » — ce qui signifie que la cellule va utiliser son code — le ADN à l’intérieur de ce gène est d’abord converti en petites molécules appelées ARN messagers, ou ARNm, via un processus connu sous le nom de transcription. Ces molécules sont ensuite délivrées aux sites de construction de protéines dans la cellule, où elles sont utilisées comme modèles pour fabriquer des protéines.
Pendant longtemps, les scientifiques ont pensé que l’activité des gènes était principalement régulée par des protéines spécialisées qui s’accrochent à l’ADN, appelées facteurs de transcription. Ces protéines avaient été découvert dans les années 1960. La découverte des microARN par Ambros et Ruvkun des décennies plus tard a bouleversé cette hypothèse de longue date.
Dans un série de expériences de laboratoire dans C. elegansle duo a identifié un microARN qu’ils ont baptisé lin-4. Cette molécule peut se lier à l’ARNm, empêchant ainsi la production de la protéine correspondante. En 2000les scientifiques ont découvert un autre type de microARN, appelé let-7, qui semble être présent dans tout le règne animal.
Deux décennies plus tard, les scientifiques ont découvert un large éventail de microARN, notamment plus de mille dans le corps humain. Ces molécules sont désormais considérées comme des régulateurs essentiels du développement et du fonctionnement des cellules.
« Je suis ravi d’apprendre que le Dr Ambros et le Dr Ruvkun ont reçu conjointement le prix Nobel de physiologie ou médecine 2024 », Janosch Hellerprofesseur adjoint en sciences biomédicales à la Dublin City University, a déclaré dans un communiqué partagé par le UK Science Media Centre. « Leurs travaux pionniers sur la régulation des gènes par les microARN ont ouvert la voie à des recherches révolutionnaires sur de nouvelles thérapies contre des maladies dévastatrices telles que l’épilepsie, mais nous ont également ouvert les yeux sur la merveilleuse machinerie qui contrôle étroitement ce qui se passe dans nos cellules. »
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