En 1954, des chercheurs décrit un nouveau médicament qui envoyé des enfants atteints de leucémie aiguë en rémission. Il deviendra l’un des premiers médicaments de chimiothérapie et constituera plus tard la base d’une nouvelle approche « rationnelle » de la conception de médicaments.
Mais en 1944, elle avait trouvé un emploi dans le laboratoire de George Hitchings au sein de la société pharmaceutique Burroughs-Wellcome (aujourd’hui GSK). Hitchings développait une nouvelle façon de fabriquer de nouveaux médicaments qui évitait l’approche par essais et erreurs qui dominait auparavant la conception de médicaments.
« L’un des facteurs décisifs a peut-être été que mon grand-père, que j’aimais beaucoup, est décédé d’un cancer quand j’avais 15 ans. J’étais très motivé pour faire quelque chose qui pourrait éventuellement conduire à un remède à cette terrible maladie », a écrit Elion en 1988.
Hitchings et Elion ont estimé que, parce que toutes les cellules vivantes ont besoin d’acides nucléiques, qui constituent ADNpour se reproduire, puis des cellules à croissance rapide, comme les bactéries et les cellules tumorales auraient besoin d’encore plus de ces composés pour alimenter leur croissance insatiable. Ainsi, ont-ils rationalisé, trouver des composés qui inhibent la synthèse des acides nucléiques pourrait étouffer cancer croissance.
En 1950, alors qu’Elion avait 32 ans, l’équipe a découvert un composé dérivé de la purine, appelé 6-mercaptopurine (6-MP), qui pourrait inhiber la croissance des cellules bactériennes et des cellules leucémiques dans une boîte de laboratoire. Au cours des deux années suivantes, ils ont testé le médicament sur des tumeurs chez des animaux et ont constaté qu’il ralentissait la croissance tumorale. En 1952, les chercheurs ont commencé des essais sur 107 patients atteints de divers types de cancer, notamment 45 enfants et 18 adultes atteints de leucémie aiguë. Avant cela, il n’existait aucun traitement efficace pour ces enfants, qui mouraient généralement des mois après leur diagnostic.
Il y avait déjà eu quelques médicaments de chimiothérapie, mais beaucoup étaient à base de composés hautement toxiques, comme les gaz de guerre. En revanche, les enfants ayant pris du 6-MP semblaient assez bien le tolérer, et 15 enfants ont connu une rémission complète pendant quelques semaines à quelques mois. Ce n’était pas une augmentation énorme, mais c’était plus que ce qui était possible auparavant. Élion était ravi quand les enfants allaient mieuxet écrasés quand ils sont tombés à nouveau malades.
Au cours d’une carrière de plusieurs décennies, Elion a continué à développer de nombreux autres médicaments, notamment l’azathioprine, un médicament anti-rejet contre la polyarthrite rhumatoïde et les greffes ; l’acyclovir, un antiviral qui traite l’herpès génital, la varicelle et le zona ; et l’AZT, le premier médicament efficace contre le VIH/SIDA. En 1988, elle a obtenu le prix Nobel de physiologie ou médecine, aux côtés de Hitchings et James Black, pour ses travaux sur les « principes importants dans la conception de médicaments », notamment ses travaux sur le 6-MP.
