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La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la toute première thérapie génique contre la surdité héréditaire.
La thérapie, appelée Otarmeni, est approuvée pour traiter une forme de perte auditive causée par des mutations du gène OTOF, qui code pour une protéine appelée otoferline. Les cellules de l’oreille interne ont besoin d’otoferline pour traduire les vibrations en signaux pouvant être interprétés par le cerveau. Lorsque les gens portent deux copies défectueuses du gène OTOF – une de chaque parent – cette ligne de communication entre l’oreille interne et le cerveau est coupée, ce qui entraîne perte auditive sévère à profonde.
Certains participants se sont améliorés au point de pouvoir entendre les chuchotements, tandis que tous les participants qui ont répondu à la thérapie ont atteint un niveau d’audition qui ne nécessite généralement pas d’implantation cochléaire, ce qui signifie l’utilisation d’un appareil pour contourner l’oreille interne et restaurer une certaine audition. De nombreuses personnes atteintes de cette forme de perte auditive reçoivent des implants cochléaires, mais ces implants ne reproduisent pas parfaitement l’audition naturelle et nécessitent un entretien au fil du temps.
Cette vitesse « souligne à la fois les résultats cliniques robustes et le besoin médical urgent et non satisfait pour les enfants atteints de surdité congénitale médiée par l’OTOF », a déclaré Chen à Live Science. « Nous sommes incroyablement encouragés par cette étape importante, qui servira de catalyseur pour accélérer le développement de futures thérapies génétiques pour la perte auditive. »
Les patients recherchant la thérapie doivent également avoir des cellules ciliées externes intactes, qui sont des cellules spéciales de l’oreille qui agissent comme des amplificateurs, augmentant le mouvement du tympan en réponse au son.
Un essai international testant Otarmeni est toujours en cours et recrute des enfants de moins de 18 ans aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Espagne, en Allemagne et au Japon.
« J’ai été témoin direct des participants à mon essai répondant à la voix de leur mère, dansant sur de la musique et interagissant avec le monde, et ces moments sont désormais possibles pour davantage d’enfants nés avec cette forme spécifique de perte auditive. » Dr A. Eliot Shearera déclaré un oto-rhino-laryngologiste au Boston Children’s Hospital, professeur agrégé à la Harvard Medical School et responsable de l’essai, dans le communiqué de Regeneron.
Clause de non-responsabilité
Cet article est uniquement à titre informatif et ne vise pas à offrir des conseils médicaux.
